Zürich (awp) - Die Santhera Pharmaceuticals Holding AG überführt den Produktkandidaten Omigapil zur Therapie von kongenitaler Muskeldystrophie (CMD) in klinische, zulassungsrelevante Studien. So sei geplant, Anfang 2011 bei der US-Gesundheitsbehörde FDA sowie der European Medicines Agency wissenschaftliche Beratung zur Erstellung des Studienprotokolls einzuholen. Beide Behörden haben bereits eine "Orphan Drug Designation" für das Programm erteilt, teilt Santhera am Mittwoch mit. Eine mögliche Zulassungsstudie soll Ende 2011 oder Anfang 2012 anlaufen.
Derzeit werde die präklinische Entwicklung von Omigapil abgeschlossen. Das Programm sei mit finanzieller Unterstützung der Association Française contre les Myopathies durchgeführt worden. Zur Vorbereitung der klinischen Studien finde diese Woche ein Expertentreffen in Bethesda, Maryland, statt, das vom US National Institute of Neurological Disorders and Stroke sowie Cure CMD, eine Patienten-Selbsthilfegruppe, organisiert werde.
CMD umfasst eine Gruppe neuromuskulärer Krankheiten, die zu verschiedenen Formen von progressivem Muskelschwund führen, so die Mitteilung weiter. Schwere Formen von CMD verursachen bereits bei Neugeborenen eine auffällige Schlaffheit der Muskulatur. Diese Untergruppe von CMD führt im jungen Alter zu zunehmender Bewegungsunfähigkeit und reduziert die Lebenserwartung der betroffenen Patienten. Die genetisch bedingte Krankheit führt neben progressivem Muskelschwund zu Hypotonie, Gewichtsverlust, Deformierungen des Skeletts und Atemnot. Eine kürzlich veröffentlichte epidemiologische Studie schätze die Häufigkeit von CMD auf 0,89 auf 100'000 Menschen.
Zurzeit sei keine pharmakologische Therapie in fortgeschrittener klinischer Entwicklung, heisst es weiter. Therapeutische Massnahmen würden sich auf Beatmung und orthopädische Chirurgie für Skoliose beschränken sowie auf Nahrungsergänzung, um Mangelernährung zu vermeiden.
Santhera konzentriere sich auf diejenigen Subformen von CMD, die durch Mutationen in einem der drei Kollagen-VI-Gene (Ullrich CMD, Bethlem Myopathie) oder im Gen für Laminin-alpha-2 (MDC1A) ausgelöst würden. Ihnen gemeinsam sei der programmierte Zelltod von Muskelzellen (Apotose).
Präklinische Studien hätten nun gezeigt, dass Omigapil die Apoptose reduziere und den Muskelschwund verringere. Dadurch würden das Körpergewicht erhalten und Skelettdeformationen verringert. Gleichzeitig würden sich die motorische Aktivität und die Lebenserwartung erhöhen.
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