(neu: Details zu Studie, Aussagen des CEO, Analystenkommentare und Aktienkurs)
Liestal (awp) - Santhera kann mit Catena/Sovrima (Idebenone) wieder einen Erfolg verbuchen, nachdem der Produktkandidat zuvor in einer Studie bei Friedreich-Ataxie (FA) den primären Endpunkt verfehlt hatte. Catena hat bei Patienten mit Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) in der Phase-II-Studie RHODOS eine deutliche Verbesserung gezeigt.
Auf der Basis der Studienergebnisse sollen im ersten Halbjahr 2011 in den USA und in Europa Anträge auf Marktzulassung gestellt werden. In den USA und in der EU hat Catena "orphan drug status". "Ich erwarte die Zulassungsentscheidung in den USA sechs Monate und in Europa zwölf Monate nach dem Einreichen des Antrags", sagt CEO Klaus Schollmeier am Mittwoch im Interview mit AWP.
Die Resultate der doppelblinden, plazebokontrollierten Studie dokumentierten demnach eine konstante Überlegenheit von Catena gegenüber Plazebo in allen, die Sehschärfe betreffenden Endpunkten, teilte das Unternehmen mit.
An der sechsmonatigen RHODOS-Studie nahmen 85 Patienten teil und wurde die Verträglichkeit und Wirksamkeit von Catena in einer Dosierung von 900 mg/Tag im Vergleich zu Plazebo evaluiert. Wissenschaftlich beraten wurde das Unternehmen dabei von der British Medicines and Healthcare Regulatory Agency (MHRA) sowie der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) durch deren Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP).
In diesen Empfehlungen wurden Bedingungen definiert, unter denen die Standardinterpretation der p-Werte für eine positive Risiko-Nutzen-Beurteilung entfallen kann. Das Management glaube, dass sowohl das Studiendesign wie auch die Resultate von RHODOS diese Bedingungen erfüllen und einen Antrag auf Marktzulassung erlauben.
In der "Intent To Treat"-Studiengruppe mit 82 Teilnehmern (53 aktiv, 29 Plazebo) betrug der p-Wert bei primären Endpunkt 0,291. In der "ITT"-Gruppe mit nur nach amtlicher Definition erblindeten Patienten (50 aktiv, 27 Plazebo) belief sich dieser Wert auf 0,075 und in der Subgruppe mit 30 am stärksten gefährdeten Patienten (20 aktiv, 10 Plazebo) war es 0,011. In der ITT-Subpopulation mit nach amtlicher Definition Erblindeten seien die Verbesserungen "signifikant", so die Mitteilung weiter. Die Studie habe auch die Verträglichkeit des Medikamentes bestätigt.
RHODOS ist gemäss Mitteilung die erste plazebokontrollierte Studie, die je bei LHON durchgeführt wurde und die zweitgrösste Studie mit Catena überhaupt. Ursprünglich als Konzeptstudie geplant, seien die Einschlusskriterien erweitert worden, um die Rekrutierung weiterer Patienten zu ermöglichen und um die Studie für eine Zulassung verwenden zu können.
An LHON leiden in den USA und in Europa rund 20'000 Menschen. "Das Marktpotenzial von Catena bei LHON bewegt sich in einer ähnlichen Grössenordnung wie bei Friedreich-Ataxie und beläuft sich auf etwa 500 Mio CHF", sagte CEO Schollmeier.
Analysten zeigen sich demgegenüber zurückhaltender. So schätzt die ZKB das Spitzenumsatzpotenzial von Catena bei LHON auf 80 Mio EUR. Dabei wird eine ähnliche Preisgestaltung wie bei Catena zur Therapie von FA unterstellt.
Die Bank Vontobel merkt in ihrem Kommentar an, dass die Wirkung von Catena bei den LHON-Patienten statistisch signifikant und bemerkenswert war, die sich im fortgeschrittensten Stadium der Erkrankung befunden hätten. "Der Vorbehalt ist allerdings, dass die Daten bei der Intent-to-Treat-Gruppe ihren primären Endpunkt verfehlten", heisst es weiter.
LHON ist eine seltene, genetisch bedingte Augenkrankheit, welche zu einem schnellen Sehverlust im zentralen Sehfeld und schlussendlich zur Erblindung führt. Auslöser der Krankheit ist die Degeneration des Sehnervs und bestimmter Nervenzellen in der Netzhaut. Das Ziel einer wirksamen Behandlung ist es daher, den Fortschritt der Krankheit zu verhindern und das verlorene Sehvermögen wiederherzustellen.
An der Börse sind die Santhera-Titel im Gefolge der Studienergebnisse gesucht. Bis um 10.10 Uhr steigen die Santhera-Titel um 12,0% auf 9,05 CHF. Dabei erreicht das Volumen bisher rund das Zweifache eines durchschnittlichen Tagesumsatzes.
ps/ra